CAMBRIDGE, Mass. & MENLO PARK, Kaliforniya – Intellia Therapeutics, Inc., CRISPR tabanlı gen düzenleme teknolojileriyle tanınır. (NASDAQ:NTLA) ve genetik tıp şirketi ReCode Therapeutics, kistik fibroz (KF) için genomik ilaçlar geliştirmek üzere bir yan kuruluş kurduklarını duyurdu. İşbirliği, Intellia’nın gen düzenleme platformunu ve ReCode’un tescilli lipit nanoparçacık dağıtım sistemini kullanarak CF’den sorumlu CFTR gen mutasyonlarını hedeflemeyi amaçlıyor.
Stratejik ittifak, tedavi seçenekleri sınırlı olan veya hiç bulunmayan KF hastaları için tedaviler oluşturmaya odaklanacak. Intellia, gen düzenleme bileşenlerinin tasarımına liderlik edecek, ReCode ise belirli programların klinik öncesi ve klinik gelişiminin yanı sıra küresel ticarileşmesini denetleyecek. Intellia, belirli programların ABD’de ticarileştirilmesi sorumluluğunu üstlenme seçeneğiyle birlikte geliştirme ve ticari kilometre taşı ödemeleri ve satışlardan telif ücreti almaya hak kazanacak.
Intellia CEO’su John Leonard, MD, CRISPR platformunun erişimini karaciğer hedeflerinin ötesine genişletmenin önemini vurgulayarak, KF hastalarının yaşamları üzerindeki potansiyel etki konusundaki heyecanını dile getirdi. ReCode’un CEO’su Shehnaaz Suliman, MD, bu düşünceyi yineleyerek, işbirliğinin yeni nesil gen düzenleme tedavilerinin hastalara ulaştırılmasını hızlandırma potansiyelini vurguladı.
CF, akciğerlerde ve diğer organlarda kalın mukus birikmesiyle kendini gösteren ve ciddi solunum ve sindirim sorunlarına neden olabilen, hayatı tehdit eden genetik bir hastalıktır. Intellia’nın in vivo programları vücuttaki genleri düzenlemeye odaklanırken, ex vivo çalışmaları kanser ve otoimmün hastalık tedavileri için vücut dışındaki hücrelerin mühendisliğini içeriyor.
ReCode’un SORT lipid nanoparçacık platformu, genetik ilaçların belirli organ ve dokulara hassas bir şekilde iletilmesi için tasarlanmıştır. Şirket, primer siliyer diskinezi ve mevcut tedavilere yanıt vermeyen KF hastalarının bir alt kümesi için mRNA bazlı tedaviler hattını geliştiriyor.
Bu işbirliği, daha etkili tedavilere yönelik kritik bir ihtiyaç olan KF’ye yönelik gen tedavilerinin geliştirilmesinde önemli bir adımı temsil etmektedir. Bağlı kuruluşun başarısı, Intellia’nın gen düzenleme teknolojisinin ReCode’un dağıtım sistemiyle entegrasyonuna bağlı olacak ve CF topluluğuna dönüştürücü analizler sunmayı amaçlayacak.
Bu makalede yer alan bilgiler basın bültenine dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
